2020年3月31日,BMS(百时美施贵宝)和Bluebird(蓝鸟生物)宣布向FDA递交CAR-T疗法idecabtagene vicleucel的上市申请,用于治疗至少经过3种治疗方案【免疫调节剂(IMiD)、蛋白酶体抑制剂(PI)、抗CD38抗体】的多发性骨髓瘤患者。
这是首个提交审批的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法。
此前美国FDA获批的CAR-T疗法有:Kymriah、Yescarta。
通用名:idecabtagene vicleucel(ide-cel)
研发代号:bb2121
厂家:BMS(百时美施贵宝)、Bluebird(蓝鸟生物)
美国首次获批:未获批
中国首次获批:未获批
此次上市申请基于一项开放性、单臂、多中心、多国家、II期临床研究(Karmma研究),评估了idecabtagene vicleucel在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。2019年12月美国血液学协会年会(ASH)上Bluebird公开了该研究的临床数据。
研究设计
该研究共纳入了140例接受过至少三种先期治疗方案(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体),且对最后一次治疗方案(定义为在最后一次治疗期间或60天内进展)难以耐受的成年复发性/难治性多发性骨髓瘤患者,其中128例患者接受了idecabtagene vicleucel治疗。
其中94%的患者对抗CD38抗体疗法产生耐药性,84%的患者具有三重耐药性。
研究的主要终点是根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准由独立审查委员会(IRC)评估的客观缓解率(ORR)。
临床数据
研究数据显示,客观缓解率(ORR)达到73.4%,完全缓解率(CR)达到31.3%;中位持续反应时间(DoR)为10.6个月;在中位随访时间为11.3个月时,无进展生存期(PFS)达到8.6个月。
小结
期待idecabtagene vicleucel早日获批,为广大复发性/难治性多发性骨髓瘤患者带来新的治疗希望!
参考来源:
https://ashpublications.org
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