根据GlobalData的研究数据,全球基因治疗市场的总交易数从2013年的16例增长到2014年的36例,同一时期,交易的综合价值从1.228亿美元猛增到49亿美元,这代表40倍的增长。
基因治疗作为一类新兴生物技术,因为这一技术仍处于高度的试验阶段,多数产品正处于早期的临床开发中,并购活动通常比较少。
2014年总体交易额令人印象深刻的增长主要源于雅培实验室以29亿美元收购CFR制药,后者是智利的一家生物技术公司,其正在开发治疗酒精中毒及慢性疼痛的基因药物。CFR在其临床上有一款以醛脱氢酶为靶点的产品,醛脱氢酶是肝与肾中产生的协助乙醇拒绝的一种酶。
GlobalData 高级行业分析师Dion表示,许可、合作加上融资,代表了自2009年以来达成的最大数量的基因治疗交易。目前为止,许可交易超过历史水平,2015年签署的许可交易超过18亿美元。
这些交易包括百时美施贵宝同为开发 S100AI 而同 UniQure达成的10亿美元的许可协议,UniQure处Ⅰ期试验阶段的该候选药物用于充血性心力衰竭,这是今年目前为止财务影响最大的一项交易。另外,Voyager 同健赞签署了一项8.45亿美元的协议,以开发三款用于中枢神经系统的 Ⅰ期项目。
Dion补充,除了许可协议,公司为了募集资金,股权融资也是常见的策略,这可以使它们推进临床在研产品的研发进度,将基因治疗药物推向市场。从2014年到2015年,基因治疗领域大约募集到15亿美元资金,其中大约7.5亿美元来自于Avalanche、bluebird bio及Spark Therapeutics的公开上市。此外,位于巴黎的Cellectis在2015年3月份宣布,该公司首次公开发行募集到2.3亿美元,该公司将利用这些资金将其在研的血液肿瘤产品从临床前试验推进到Ⅰ期临床试验中。